日前，制药公司VertexPharmaceuticals宣布，一名1型糖尿病病人(T1D)在接受其名为VX-的干细胞来源的完全分化的胰岛细胞替代疗法后，实现了胰岛细胞功能的“稳健恢复”。
这些恢复的胰岛细胞可以让患者调节胰岛素甚至自己产生胰岛素，每天的胰岛素使用量减少91%，血糖控制得到显著改善。
这位40年前被诊断为T1D的患者注射了一种合成胰岛素生产细胞，90天后，能够产生稳定的胰岛素流，并在进食后维持胰岛素的产生。
而在接受注射VX-的前一年，这名外源性胰岛素依赖患者经历了5次潜在危及生命的低血糖发作。
在使用VX-治疗之前，患者的胰岛素剂量为每天34单位，空腹和受刺激的C肽水平无法检测到，这表明患者没有自己制造胰岛素。
值得注意的是，患者在免疫抑制治疗的同时接受了目标剂量一半的治疗，仍然成功地实现了植入，并在多项指标上显示了快速和强劲的改善，包括空腹和刺激C肽的增加，血糖控制的改善，以及外源性胰岛素需求的减少。
Vertex执行副总裁兼细胞和基因疗法主管BastianoSanna博士表示，虽然现在说治愈还为时尚早，但这些结果足以支持该疗法的临床试验的继续进行，也为未来开发无需免疫抑制的细胞疗法奠定了基础。
据悉，VX-是一种干细胞来源的胰岛细胞替代疗法，Vertex制药于年9月以9.5亿美元的价格收购SemmaTherapeutics后获得了该疗法。
